يساعد الجل المذهل أخيرًا على الشفاء للأشخاص المصابين بمرض 'أطفال الفراشة'

طفل مصاب بانحلال البشرة الفقاعي. (Mostafameraji / ويكيميديا ​​كومنز / CCB 4.0)

يمكن أن يساعد هلام جديد لا يصدق في إغلاق الجروح المتقرحة المرتبطة بمرض جلدي نادر يعرف باسم انحلال البشرة الفقاعي (EB).

إن مرض EB هو حالة وراثية تجعل الجلد هشًا للغاية ، ويمكن أن يتمزق عند أدنى لمسة ، مثل أجنحة الفراشة.

في حين أن بعض الأشكال الخفيفة من المرض يمكن أن تتحسن مع تقدم العمر ، لا يوجد علاج للحالات الشديدة ، والتي يمكن أن تكون قاتلة في نهاية المطاف.

خلايا جذعية العلاجات لها أثبتت فعاليتها بالنسبة لبعض من يطلق عليهم اسم 'أطفال الفراشات' ، إلا أن هذه التقنية الغازية تتطلب ترقيعًا للجلد ، وهو أمر مكلف ويتطلب التخدير والاستشفاء.

توصل الباحثون في جامعة ستانفورد الآن إلى علاج أرخص وأسهل يمكن أن يجلب الراحة التي طال انتظارها للعديد من المتأثرين بهذه الحالة.

يمكن وضع الجل الموضعي أثناء تضميد الجرح العادي ويحتوي على جين علاجي ينتشر مباشرة على الجلد. يعمل العلاج عن طريق استبدال الجين المشفر للكولاجين السابع (C7) ، وهو بروتين مفقود لدى المصابين بانحلال البشرة الفقاعي الحثولي المتنحي (RDEB).

هذا الكولاجين بالذات يرسخ البنية الأساسية لبشرة الإنسان ، ويمسك الأدمة والبشرة معًا.

بدون C7 ، يقضي مرضى RDEB حياتهم في معالجة البثور المؤلمة والندبات وأحيانًا حتى سرطان الجلد.

بدلاً من ترقيع جلد جديد لهؤلاء المرضى ، يقوم العلاج بالجيل 'بحقن' الخلايا الليفية المعدلة وراثيًا مباشرة في الجلد ، ويتم ذلك عن طريق القرحة الباردة. فايروس ، نوع الهربس البسيط 1 (HSV-1).

HSV-1 قادر على إصابة خلايا الجلد و يمكن أن تتهرب من جهاز المناعة لدينا . بعد الهندسة الوراثية للفيروس حتى لا يتمكن من التكاثر والانتشار إلى أجزاء أخرى من الجسم ، استخدم الباحثون HSV-1 لنقل نوعين وراثيين يرمزان لـ C7 إلى الجلد.

بمجرد أن يصبح في الجلد ، التجارب السريرية أظهر أن العلاج الموضعي يعزز سلامة الجلد ويعزز تعبير C7.

`` مجتمعة ، نظهر هنا علاجًا جينيًا جديدًا وسهل الإدارة ويمكن الوصول إليه بشكل كبير قادر على عكس الأمراض الوراثية من خلال التطبيق المتكرر مباشرة على جروح جلد المريض ، ' اكتب في دراسة جديدة .

إذا تم استخدامه في وقت مبكر بما يكفي في عملية الجرح ، فإن الجل لديه القدرة على وقف المزيد من تمزق الجلد والتندب ، وبالتالي تقليل مخاطر الجلد سرطان تنمية وإطالة عمر المرضى.

باحثون آخرون لديهم حاولت صنع مواد هلامية مماثلة ، ولكن هذا هو أول من اجتاز اختبارات سريرية صارمة مع الوان طائرة.

عند تطبيقه على جروح تسعة مرضى من مرض RDEB فوق سن السادسة ، أظهر الجل نتائج رائعة في تجارب عشوائية خاضعة للتحكم الوهمي.

بعد ثلاثة أشهر وثلاث جرعات ، تلتئم جميع الجروح التي تلقت الهلام وتغلق. بعد ذلك بأسابيع قليلة ، ما زالت الجروح مغلقة.

في هذه الأثناء ، استمرت الجروح التي عولجت بالدواء الوهمي في الالتئام ثم إعادة ظهور البثور في حلقة مفرغة ومؤلمة.

جرحان فقط في التجربة لم يلتئما بالكامل بعد ثلاثة أشهر من تطبيق الهلام. كان أحد الجرح يزعج مريضًا لمدة خمس سنوات تقريبًا ، ولكن بعد دورة علاج ثانية مدتها ثلاثة أشهر ، أغلقت الآفة وظلت تلتئم لمدة ثمانية أشهر.

جرح آخر استمر لمدة أربع سنوات وغطى معظم جانب المريض تلتئم بنسبة 70 في المائة بمساعدة الجل.

كشفت خزعات جميع المرضى أن الهلام بدأ في تحفيز إنتاج الكولاجين في وقت مبكر من تسعة أيام من التجربة.

والأفضل من ذلك ، لم تكن هناك آثار جانبية ضارة شديدة يسببها المرهم ، وعمل بشكل مشابه لجميع الفئات العمرية والأجناس.

'تلتئم الجروح بسرعة ولكن الأهم من ذلك أنها تظل مغلقة' يقول طبيب الأمراض الجلدية بيتر مارينكوفيتش من جامعة ستانفورد.

'العلاج يقوي الجلد ويكسر الحلقة المؤلمة والمدمرة لفتح الجرح وإغلاقه التي يعاني منها المرضى الذين يعانون من انحلال البشرة الفقاعي.'

اكتملت بالفعل التجارب السريرية للمرحلة الثالثة ، وبينما لم يتم نشر النتائج رسميًا بعد ، فإن الشركة التي مولت البحث ، Krystal Biotech ، قد شارك بعض النتائج الأولية .

من بين جميع المرضى الـ 31 المسجلين في التجربة ، أظهر 67 في المائة من الجروح التي عولجت بالجيل لمدة ستة أشهر شفاءً كاملاً. في نفس الإطار الزمني ، شفي الدواء الوهمي 22 بالمائة فقط من الجروح.

'لم نلاحظ أي مشاكل مع الاستخدام المتكرر للجيل ، وكان المرضى وعائلاتهم متحمسين للغاية للنتائج ،' يقول مارينكوفيتش.

'أنا متحمس لأنه ، إذا تمت الموافقة على الاستخدام السريري من قبل إدارة الغذاء والدواء ، سنتمكن من الوصول إلى المزيد من المرضى الذين يعانون من هذا المرض المدمر.'

تم نشر الدراسة في طب الطبيعة .

من نحن

نشر حقائق تقارير مستقلة ومثبتة عن الصحة والفضاء والطبيعة والتكنولوجيا والبيئة.